近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准某药企申报的重组人白蛋白注射液（水稻）上市，引发广泛关注。“稻米”和“人血白蛋白”这两个看似风马牛不相及的概念，到底是怎么联系起来的？
人体血液由血细胞和血浆组成，血浆中含量最多的蛋白质就是人血白蛋白。这种由585个氨基酸构成的分子，在维持生命活动中扮演着不可替代的角色。当遭遇严重烧伤、大出血等危急状况时，血容量迅速下降危及生命，及时输注人血白蛋白能快速补充血容量，维持血浆渗透压，为抢救生命赢得宝贵时间。
长期以来，人血白蛋白完全依赖于从捐献的血浆中提取。虽然每位捐献血浆者需要经过严格传染病筛查，生产过程中也包含去除和灭活病毒的步骤，但理论上仍无法完全排除艾滋病、肝炎病毒等血液疾病传播的微小风险。更严峻的是，随着临床需求增长，我国早已面临人血白蛋白产能不足的困境。为此，寻找更安全、可控的生产方式成为当务之急。
以稻米生产人血白蛋白，听起来像是科幻情节，但其核心技术是已发展数十年的“转基因制药”，这种技术的核心逻辑可概括为“借鸡生蛋”。
科学家首先对人血白蛋白的人类基因进行优化，使其更适应在水稻细胞中表达，再通过基因工程技术导入稻米的基因组中。这些改造后的稻米便成为了一座座微型的“生物制药工厂”，在生长过程中不断产出我们需要的人血白蛋白。
随后，科研人员从稻米中提取并纯化人血白蛋白，最终制成药物。这种方法可摆脱对血浆捐赠的依赖，实现了更加安全、可控的大规模生产。
这类通过转基因制药技术生产的药品并不少见，也离我们不远，常用的胰岛素、干扰素和部分的疫苗都是通过这种技术生产出来的，这类药物名称中通常带有“重组”二字，如“重组人血白蛋白”、“重组人胰岛素”等。
转基因制药中常用的生物反应器有微生物、动物和植物多种选择，本次以稻米作为生物反应器尤其值得关注。稻米之所以被选中，有其独特优势。
首先，与微生物系统相比，稻米作为高等植物，具有与动物细胞相似的完整真核细胞表达系统，能够更准确地完成复杂蛋白质的折叠和修饰。其次，与动物细胞培养相比，稻米可以通过大规模种植来生产，种子易于贮存, 有利于重组蛋白的生产和运输，成本得以大幅降低。更重要的是，植物病毒一般不会感染人类，从根源上降低了病毒污染风险。
结语
目前重组人血白蛋白注射液（水稻）获批的适应症仅为肝硬化低白蛋白血症（≤30g/L）的治疗，与人血白蛋白广泛的适应症相比还有一定的差异，但随着更多临床证据的积累和生产工艺的成熟，其应用范围有望逐步拓展至人血白蛋白的广阔治疗领域。
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